Il via libera riguarda i pazienti adulti che hanno ricevuto già 3 trattamenti
“La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) condizionata a idecabtagene vicleucel (Ide-cel), la prima immunoterapia a base di cellule T con recettore antigenico chimerico (Car-T) diretto contro l’antigene di maturazione delle cellule B (Bcma), per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario che hanno ricevuto almeno 3 terapie precedenti, inclusi un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, e che hanno dimostrato progressione di malattia all’ultima terapia”. Lo comunica Bristol Myers Squibb (Bms), sottolineando che Ide-cel è “la prima e unica terapia Car-T approvata diretta a riconoscere e a legarsi a Bcma, una proteina quasi universalmente espressa sulle cellule del mieloma multiplo, uccidendo le cellule malate”.
“Nel mieloma multiplo, quando il tumore non risponde al trattamento in corso oppure quando si presenta una recidiva, la malattia diventa sempre più difficile da trattare”, afferma Jesus San Miguel, direttore medico della Clinica Universidad de Navarra (Spagna) e sperimentatore dello studio clinico KarMMa. “In questo trial – riassume l’esperto – il trattamento con Ide-cel ha mostrato di produrre risposte profonde e durature in una percentuale significativa di pazienti con mieloma multiplo triplo refrattario, compresi quelli pesantemente pretrattati e con malattia ad alto rischio”. “I pazienti affetti da mieloma multiplo che hanno tentato ed esaurito numerose opzioni terapeutiche sperano in nuove opportunità di cura in grado di cambiare la storia naturale della malattia”. E’ quanto commenta Brian G.M. Durie, Chairman della International Myeloma Foundation. “L’approvazione di idecabtagene vicleucel è un traguardo importante per i pazienti europei”, conclude.
L’impegno di Bms è quello di “rendere idecabtagene vicleucel disponibile per i pazienti dell’Unione europea”. L’azienda, si legge nella nota, è al momento concentrata “sui numerosi requisiti necessari per l’effettuazione della terapia, tra cui l’onboarding dei centri di trattamento, sul completamento delle procedure di rimborso e sull’aumento della capacità produttiva per far fronte alla crescente domanda globale”. Bms sta inoltre “perseguendo attivamente tutte le opzioni per espandere la sua rete produttiva per la fornitura globale, così da rendere idecabtagene vicleucel disponibile per un numero maggiore di pazienti in tutto il mondo, inclusa l’aggiunta di una struttura produttiva situata in Europa a Leiden, nei Paesi Bassi”. Nel frattempo, la compagnia continuerà a “produrre idecabtagene vicleucel per i pazienti dell’Ue e degli Stati Uniti presso lo stabilimento aziendale di produzione di immunoterapia cellulare all’avanguardia a Summit, nel New Jersey”.
Ide-cel ha ottenuto l’Aic condizionata secondo lo schema Prime (farmaci prioritari) dell’Agenzia europea del farmaco Ema. “Questo tipo di autorizzazione – ricorda Bms – è concessa nell’interesse della salute pubblica, nel caso in cui il beneficio della disponibilità immediata risponda a un bisogno critico non soddisfatto. L’Aic condizionata nell’Unione europea ha una validità iniziale di un anno, che può essere estesa o convertita nell’Aic completa, dietro presentazione e valutazione di ulteriori dati di conferma”.
